Trombocitemia esencial en pacientes adultos: 10 años de experiencia / Essential thrombocythemia in adul t patients: 10 years' experienc

Introducción: La trombocitemia esencial es una neoplasia mieloproliferativa crónica caracterizada por una trombocitosis mantenida en sangre periférica y una hiperplasia de megacariocitos maduros en médula ósea, con características histológicas y moleculares específicas. Objetivo: Caracterizar los pacientes adultos con trombocitemia esencial en el Instituto de Hematología e Inmunología. Métodos: Se realizó un estudio observacional, descriptivo, longitudinal y retrospectivo. El universo estuvo conformado por 40 pacientes adultos con trombocitemia esencial diagnosticados y tratados con trombocitemia esencial, en el Instituto de Hematología e Inmunología desde enero del 2010 hasta enero del 2020. Los datos se almacenaron en una base de datos confeccionada con el programa SPSS v.25.0 para Windows, a partir de la cual fueron procesados. Resultados: El promedio de edad al diagnóstico fue 52,2 años y una mediana de 51 años. El 80 % correspondió al sexo femenino y el 62,5 % de los pacientes tenían el color de la piel blanca. El 85 % de los pacientes presentaron recuento de plaquetas en el rango entre 450-1500 ( 109/L. El 52,1 % de los casos presentó aumento de la enzima lactato deshidrogenasa y la mutación del JAK2V617F representó el 67,5 %. La supervivencia global en años fue 35,5 y la supervivencia libre de enfermedad fue 32,5 años. Conclusiones: Los pacientes adultos con trombocitemia esencial tienen una supervivencia global y libre de enfermedad significativamente elevada, con baja incidencia de eventos trombóticos y el tratamiento empleado de primera línea se relacionó con la respuesta hematológica estable de los pacientes.

Introduction: Essential thrombocythemia is a chronic myeloproliferative neoplasm characterized by thrombocytosis maintained in peripheral blood and hyperplasia of mature megakaryocytes in bone marrow, with specific histological and molecular characteristics. General: To characterize of adult patients with essential thrombocythemia in the Institute of Hematology and Immunology. Methods: An observational, descriptive, longitudinal and retrospective study was conducted. The universe consisted of 40 adult patients diagnosed and treated with essential thrombocythemia at the Institute of Hematology and Immunology from January 2010 to January 2020. The data obtained were stored in a database made with the program SPSS v 25.0 for Windows, from which they were processed. Results: The average age at diagnosis was 52,2 years and a median of 51 years. 80% occurred in females and 62,5% of patients were white. 85% of the patients had platelet counts in therange between 450-1500 ( 109/L. An increase in the enzyme lactate dehydrogenase was observed in 52,1% of the cases, and the JAK2V617Fmutationaccountedfor 67,5%. The overall survival in years was 35,5 and the disease-free survival was 32.5 years. Conclusions: Adult patients with essential thrombocythemia have significantly increased overall and disease-free survival, with low incidence of thrombotic events and first-line treatment was associated with stable hematological response of patients.

Leucemia promielocítica aguda y trombosis. Presentación de un caso / Acute promyelocytic leukemia and thrombosis. Presentation of a case

Introducción: En los últimos años se ha comprobado que el riesgo de trombosis en pacientes con enfermedades oncohematológicas es elevado. Presentación del caso: Paciente masculino de 51 años de edad, con diagnóstico de leucemia promielocítica, recibió tratamiento de inducción con trióxido de arsénico y ya alcanzada la remisión morfológica de la leucemia, y sin antecedentes personales ni familiares de eventos trombóticos, presentó una trombosis venosa profunda del miembro inferior izquierdo, se trató con heparina de bajo peso molecular y warfarina. Conclusiones: El paciente evolutivamente tuvo una evolución favorable del evento trombótico y se alcanzó la remisión completa hematológica, citogenética y molecular con una adecuada calidad de vida que permitió su reinserción a su vida personal, familiar y social(AU)

Introduction: In recent years it has been proven that the risk of thrombosis in patients with oncohematological diseases has increased. Case presentation: A 51-year-old male patient, diagnosed with Promyelocytic Leukemia, received induction treatment with arsenic trioxide and the morphological remission of the leukemia had already been achieved and with no personal or family history of thrombotic events, presented a deep vein thrombosis of the left lower limb. He was treated with low molecular weight heparin and warfarin. Conclusions: The patient progressively had a favorable evolution of the thrombotic event and complete hematological, cytogenetic and molecular remission was achieved with an adequate quality of life that allowed his reinsertion into his personal, family and social life(AU)

Evaluación hepática en pacientes con leucemia promielocítica tratados con el protocolo LPM-TOA / Hepatic evaluation in patients with promyelocytic leukemia treated with the LPM-TOA protocol

Introducción: Con el protocolo LPM-TOA para el tratamiento de la leucemia promielocítica se obtienen excelentes resultados, se prolonga la sobrevida global y es posible la curación de los enfermos. En la de inducción a la remisión se utilizan dos drogas, una antraciclina y trióxido de arsénico, y en la consolidación los enfermos reciben de nuevo una dosis elevada de arsénico. Objetivo: Evaluar la toxicidad hepática tardía en pacientes con leucemia promielocítica tratados según el protocolo LPM-TOA. Métodos: Se realizó estudio longitudinal prospectivo que incluyó20 pacientes tratados con dicho protocolo, todos con más de dos años de haberlo suspendido. Se revisaron las historias clínicas para evaluar mediante los valores iniciales y evolutivos de las enzimas hepáticas, la función hepática inicial y evolutiva. Se determinó el índice de Ritis para predecir evolución a la cronicidad de existir daño hepático. Resultados: Hombres y mujeres se presentaron con la misma frecuencia y la media para la edad del sexo masculino fue 36,39 y para el femenino 39, con desviación estándar de ±14,02 y ±9,43, respectivamente. La variedad morfológica más frecuente fue la hipergranular, el promedio del índice de Ritis fue de solo 1,006 con desviación estándar de 0,745. Conclusiones: No hubo evidencias clínica ni enzimática de toxicidad hepática tardía en los pacientes estudiados(AU)

Introduction: With the LPM-TOA protocol for the treatment of acute promyelocytic leukemia, excellent results are obtained, overall survival is prolonged and the patients are cured, in the induction to remission two drugs are used, an anthracycline and arsenic trioxide, and in consolidation the patients again receive a high dose of arsenic. Objective: To assess late liver toxicity in patients with promyelocytic leukemia treated according to the PML-TOA protocol. Methods: A prospective longitudinal study was carried out that included 20 patients treated with this protocol, all with more than two years of having suspended treatment. The clinical histories were reviewed and by means of the initial and evolutionary values of liver enzymes, the initial and evolutionary liver function was evaluated and the Ritis index was determined to predict evolution to chronicity if there is liver damage. Results: Men and women presented with the same frequency and the mean age for males was 36.39 and for females it was 39, with a standard deviation of ± 14.02 and ± 9.43 respectively. The most frequent morphological variety was hypergranular, the average Ritis index was only 1.006 with a standard deviation of 0.745. Conclusions: There was no clinical or enzymatic evidence of late liver toxicity in the patients studied(AU)

Evaluación cardiovascular en pacientes con leucemia promielocítica tratados con el protocolo LPM-TOA / Cardiovascular evaluation of patients with promyelocytic leukemia treated with the PML-ATO protocol

Introducción: Con el protocolo LPM-TOA para tratamiento de la leucemia promielocítica, se han obtenido excelentes resultados, ya que se logra sobrevida global prolongada y posible curación de los enfermos. En la inducción se utilizan dos drogas cardiotóxicas: las antraciclinas y el trióxido de arsénico y en la consolidación los enfermos reciben una dosis elevada de arsénico. Objetivo: Evaluar la toxicidad cardíaca tardía en pacientes con leucemia promielocítica tratados según el protocolo LPM-TOA. Métodos: Se realizó un estudio observacional descriptivo, prospectivo y longitudinal que incluyó 20 pacientes tratados con protocolo LPM-TOA, seguidos en consulta entre enero y julio 2019. Los pacientes tenían más de dos años de haber recibido las drogas cardiotóxicas. Se revisaron las historias clínicas y se determinó la fracción de eyección ventricular izquierda y la deformidad longitudinal global, mediante ecocardiograma. Resultados: Se presentaron hombres y mujeres con igual frecuencia, edad promedio 41,5 ± 11,0 años. Durante la inducción, en menos de la mitad de los enfermos se suspendió el arsénico por elevación del segmento QT corregido; en la mayoría solo se suspendió por uno o dos días. La mayor parte de los pacientes tuvo la fracción de eyección ventricular izquierda con valores entre 61 y 70 por ciento y la deformidad longitudinal global fue - 24 - 22 por ciento Conclusiones: En los pacientes estudiados, el tiempo de haber recibido el trióxido de arsénico y la dosis recibida, no influyó en la función cardíaca(AU)

Introduction: The PML-ATO protocol for the treatment of promyelocytic leukemia has obtained excellent results, achieving high overall survival rates and the possible healing of patients. Two cardiotoxic drugs are used in the induction process: anthracyclines and arsenic trioxide, whereas during consolidation patients receive a high dose of arsenic. Objective: Evaluate the late cardiotoxicity in patients with promyelocytic leukemia treated by the PML-ATO protocol. Methods: An observational prospective longitudinal descriptive study was conducted of 20 patients treated with the PML-ATO protocol and followed-up in outpatient consultation from January to July 2019. More than two years had elapsed since the patients received the cardiotoxic drugs. A review was carried out of the patients' medical records and echocardiographic determination was made of left ventricular ejection fraction and overall longitudinal deformity. Results: Men and women presented the same frequency; mean age was 41.5 ± 11.0 years. During induction, arsenic was suspended in less than half the patients due to corrected QT elevation. In most it was only suspended for one or two days. Most patients had left ventricular ejection fraction values between 61 percent and 70 percent, whereas overall longitudinal deformity was - 24 percent - 22 percent. Conclusions: In the patients studied, cardiac function was not affected by the time elapsed since arsenic trioxide administration or the dose received(AU)

Supervivencia de pacientes adultos con leucemia mieloide aguda no promielocítica tratados con altas dosis de antraciclinas / Survival of adult patients with non-promyelocytic acute myeloid leukemia treated with high doses of anthracyclines

Introducción: La leucemia mieloide aguda es una enfermedad heterogénea caracterizada por la expansión clonal de precursores indiferenciados que provoca un fallo medular. Objetivo: Analizar la supervivencia de los pacientes adultos con leucemia mieloide aguda no promielocítica tratados con altas dosis de antraciclinas en la inducción. Métodos: Se realizó un estudio analítico, retrospectivo y longitudinal en 53 pacientes adultos menores de 60 años, tratados en el Instituto de Hematología e Inmunología, desde septiembre de 2013 hasta diciembre de 2018. Estos pacientes tenían diagnóstico de leucemia mieloide aguda no promielocítica y recibieron altas dosis de antraciclinas (daunorribicina) en el tratamiento de inducción. Resultados: Las probabilidades de supervivencia global a los 12 meses fue mayor para el grupo de 19 a 29 años con 59 por ciento y más baja para el de 40 a 49 años con 21 por ciento. En cuanto a la probabilidad de supervivencia libre de evento fue de 65 por ciento. Esta resultó mayor para los pacientes de los grupos de 19 a 29 años y de 30 a 39 años con 39 por ciento y 40 por ciento, respectivamente. En el grupo de 40-49 años disminuyó hasta 20 por ciento. En relación con la supervivencia global relacionada con los genes reordenados fue mayor para los pacientes que tenían los genes NPM1 y AML1-ETO y menor para los que tenían los genes FLT3 y BCR/ABL. Conclusiones: Los grupos de edades y las alteraciones genéticas no modifican la supervivencia de los pacientes con leucemias mieloide aguda no promielocítica tratados con dosis altas de antraciclinas(AU)

Introduction: Acute myeloid leukemia is a heterogeneous disease characterized by the clonal expansion of undifferentiated precursors that causes bone marrow failure. Objective: To analyze the survival of adult patients with non-promyelocytic acute myeloid leukemia treated with high doses of induced anthracyclines at induction. Methods: An analytical, retrospective and longitudinal study was carried out with 53 adult patients younger than 60 years, treated at the Institute of Hematology and Immunology, from September 2013 to December 2018. These patients had a diagnosis of non-promyelocytic acute myeloid leukemia and received high doses of anthracyclines (daunoribicin) under induction therapy. Results: The probabilities of overall survival at 12 months were higher for the group of 19- 29 years, accounting for 59%, and lower for the group of 40-49 years, accounting for 21 percent. In the age group of 19-29 years, the probability of event-free survival was 65 percent and the probability of disease-free survival was 44 percent. In the group of 40-49 years, it decreased to 27 percent; while in the group of 50-59 it increased, reaching 80 percent. Regarding overall survival associated with the rearranged genes, it was higher for the patients who had the NPM1 and AML1-ETO genes and lower for those who had the FLT3 and BCR/ABL genes. Conclusions: Age groups and genetic alterations do not modify the survival of patients with non-promyelocytic acute myeloid leukemias treated with high doses of anthracyclines(AU)

Caracterización del linfoma de Hodgkin en los pacientes adultos / Characterization of Hodgkin's lymphoma in the adults patients

Introducción: El linfoma de Hodgkin ha pasado de ser una enfermedad fatal a una de las neoplasias con mayores posibilidades de curación. Objetivo: Caracterizar el comportamiento del linfoma de Hodgkin en los pacientes adultos. Métodos: Se realizó un estudio observacional, descriptivo, retrospectivo parcial que incluyó 75 pacientes adultos con linfoma de Hodgkin atendidos en el Instituto de Hematología e Inmunología entre enero de 1987 hasta enero de 2017. Resultados: El 64 por ciento de los pacientes fueron del sexo masculino; predominó el color de piel blanco (85,3 por ciento) y el grupo de 18 a 38 años fue el más frecuente (68 por ciento). Prevalecieron los pacientes sin comorbilidades (65,3 por ciento) y con buen validismo (93,3 por ciento). El 52 por ciento de los pacientes estaba en estadio III al diagnóstico; predominó el grupo pronóstico de avanzado favorable 61.3 por ciento. La variedad histológica más frecuente fue la esclerosis nodular con 48 pacientes y el esquema empleado con mayor frecuencia fue ABVD, con el que se logró 92 por ciento de remisión completa. El 20 por ciento de los pacientes fallecieron y el 18,7 por ciento recayeron. La sobrevida global a los 2, 5 y 10 años fue de 93 por ciento, 83 por ciento y 80 por ciento, respectivamente. La sobrevida libre de enfermedad a los 5 y 10 años fue de 82 por ciento y 73 por ciento, respectivamente. Conclusiones: La sobrevida global y la sobrevida libre de enfermedad de los pacientes fueron altas. Los pacientes tratados con la combinación de quimioterapia y radioterapia mostraron significativamente una mejor supervivencia global(AU)

Introduction: Hodgkin's lymphoma has evolved to be one of the cancers with highest possibilities of cure. Objective: To characterize the behavior of the Hodgkin's lymphoma disease in adult patients. Methods: An observational, descriptive and retrospective study was carried out. It included 75 adult patients with Hodgkin's lymphoma attended in the Institute of Hematology and Immunology since January 1987 to January of 2017. Results: 64 percent of the patients were male; the white color of skin and the group from 18 to 38 years predominated, with 85.3 percent and 68 percent respectively. Patients without comorbidity prevailed, and those who had a good status performance, representing the 65.3 percent and 93.3 percent respectively. The 52 percent of patients were in stage III at diagnosis, the group with advanced favorable disease was predominant, with 61.3 percent of the cases. The most frequent histological type was nodular sclerosis with 48 patients; and ABVD protocol was used more often, achieving 92 percent of complete remission. Twenty percent of the patients died and 18.7 percent relapsed. The overall survival of the patients at 2, 5 and 10 years was 93 percent, 83 percent and 80 percent respectively. The progression-free survival at of 5 and 10 years was 82 percent and 73 percent respectively. Conclusions: The overall survival and the progression-free survival of patients were high, and patients treated with the combination of chemotherapy and radiotherapy showed a significantly better overall survival(AU)

Incorporación de las altas dosis de antraciclina en el tratamiento de la leucemia mieloide aguda del adulto / Incorporation of the high dose of anthracycline in the treatment of adult acute myeloid leukemia

Introducción: La leucemia mieloide aguda representa el 80 por ciento de las leucemias agudas entre los adultos; el tratamiento de inducción a la remisión, para los pacientes menores de 60 años, está basado en la combinación de antraciclinas y arabinósido de citosina. Objetivo: incorporar las altas dosis de antraciclinas al tratamiento de inducción de la leucemia mieloide aguda no promielocítica en pacientes adultos menores de 60 años. Método: Se realizó un estudio cuasiexperimental en 41 pacientes con este diagnóstico, atendidos en el servicio de Adultos del Instituto de Hematología e Inmunología, desde septiembre del 2013 hasta diciembre del 2016. A todos los pacientes se les realizó estudios morfológicos, inmunológicos, citogenéticos y moleculares al inicio de la enfermedad y ecocardiografía para determinar la fracción de eyección y de acortamiento del ventrículo izquierdo al año de finalizado el tratamiento, para determinar la cardiotoxicidad por el uso de las altas dosis de antraciclinas. Resultados: La distribución por edad fue mayor en el grupo de 46 a 52 años representado por el 26,8 por ciento de los casos y predominó el sexo masculino 60,9 por ciento. En el 85 por ciento de los casos la enfermedad apareció de novo. Según los criterios morfológicos de la clasificación Franco Británico Americana el 31,7 por ciento correspondió a la variante M1, en estrecha relación con las determinaciones por citometría de flujo, para esta variedad. Los genes más comúnmente involucrados fueron el NPM1 y el AML/ETO, para el 24 por ciento y 22 por ciento, respectivamente. El 56,1 por ciento de los pacientes alcanzó la remisión hematológica con un solo ciclo de tratamiento y el 14,6 por ciento, necesitó realizar un segundo esquema de inducción. No se reportaron eventos de cardiotoxocidad por antraciclina durante el tratamiento, ni al año de culminado este. Conclusiones: Con el uso de las altas dosis de antraciclina se lograron remisiones hematológicas, sin toxicidad cardiovascular demostrada(AU)

Introduction: Acute myeloid leukemia represents 80 percent of acute leukemias among adults; the induction treatment to obtain remission in patients under 60 years old is based on the combination of anthracyclines and cytosine arabinoside. Objective: to incorporate the high doses of anthracyclines to the treatment of induction of non-promyelocytic acute myeloid leukemia in adult patients under 60 years of age. Method: We conducted a quasi-experimental study in 41 patients with this diagnosis, at the adult clinic service of the Institute of Hematology and Immunology, from september 2013 to december 2016. Morphological, immunological, cytogenetic and molecular studies were carried out at the beginning of the disease and also echocardiography was performed to determine the ejection fraction and shortening of the left ventricle a year after the end of treatment, to determine cardiotoxicity due to the use of high doses of anthracyclines. Results: The distribution by age was higher in the group of 46 to 52 years represented by 26.8 percent of the cases and the male sex predominated 60.9 percent. In 85 percent of the cases the disease appeared de novo. According to the morphological criteria of the French American British classification, 31.7 percent corresponded to the M1 variant, in close relation with the determinations by flow cytometry, for this variety. The genes most commonly involved were NPM1 and AML / ETO, for 24 percent and 22 percent respectively. 56.1 percent of patients achieved hematological remission with a single treatment cycle and 14.6 percent of patients needed a second induction scheme. No anthracycline cardiotoxicity events were reported during the treatment, nor a year after the treatment, in the patients evaluated. Conclusions: With the use of high doses of anthracycline, have been hematological remissions, without demonstrated cardiovascular toxicity(AU)

Anemia hemolítica autoinmune por crioaglutininas y crisis aplásica en una paciente con hemoglobinopatía SC / Autoimmune hemolytic anemia with cryoagglutinins and aplastic crisis in a patient with SC hemoglobinopathy

La infección por parvovirus B19 humano, es la causa de la mayor parte de los casos de crisis aplásica transitoria que aparecen de forma brusca en pacientes con enfermedades hemolíticas crónicas, como es el caso de la drepanocitosis. Por otra parte, se han descrito unos pocos casos de infección aguda, por parvovirus B19 humano como causa de anemia hemolítica autoinmune, por medio de la formación de anticuerpos dirigidos contra los glóbulos rojos. La asociación entre drepanocitosis y anemias hemolíticas autoinmunes es poco frecuente. Se reporta un caso poco usual de una paciente adulta, con antecedentes de hemoglobinopatía S/C que presentó una crisis aplásica y posteriormente apareció una anemia hemolítica autoinmune diagnosticada en el Instituto de Hematología e Inmunología. Se trató con dosis inmunosupresoras de esteroide, con lo que se alcanzó la remisión de la anemia hemolítica autoinmune(AU)

Infection with human B19 parvovirus is the cause of most cases of transient aplastic crisis that appear in patients with chronic hemolytic diseases, as in the case of sickle cell disease. On the other hand, a few cases of acute infection by human parvovirus B19 have been described as a cause of autoimmune hemolytic anemia, through the formation of antibodies directed against red blood cells. The association between sickle cell disease and autoimmune hemolytic anemia is rare. We report an unusual case of an adult patient, with a history of S C hemoglobinopathy who presented an aplastic crisis and subsequently an autoimmune hemolytic anemia diagnosed at the Institute of Hematology and Immunology, treated with high steroids doses, reaching the remission of autoimmune hemolytic anemia and constitutes the first report in Cuba(AU)

Ética y protección radiológica en la medicina nuclear en hematología / Ethics and radiological protection in nuclear medicine in hematology

El campo de utilización cada vez más amplio de las sustancias radiactivas en la medicina exige el manejo y la aplicación de los principios de la ética en una relación muy estrecha con la protección radiológica (PR). Existe una necesidad insoslayable de llevar la perspectiva de la ética en el uso de las radiaciones ionizantes y de la PR del paciente a la práctica de la Medicina Nuclear en Hematología (MNH). Esto no debe asumirse como un proceso de simple adopción, sino como la aplicación creativa de sus principios. Será de gran utilidad continuar incluyendo en la docencia que se imparte a los profesionales de las diversas especialidades que emplean la medicina nuclear como herramienta diagnóstica o terapéutica, una formación científica basada en los principios de la ética sumados a elementos de la PR. El colectivo multidisciplinario dedicado a la MNH tiene una responsabilidad de índole moral y ética en la garantía del uso adecuado de las sustancias radiactivas en la técnica médica y el desarrollo científico de la especialidad. La siguiente revisión del tema pretende contribuir al fomento de principios éticos en los especialistas de hematología durante su quehacer diario. Con la aplicación de la ética en el contexto de la MNH, perfeccionaremos la gestión de PR en el manejo de los pacientes, contribuiremos a la mejor atención a estos y elevaremos la calidad de nuestro trabajo...

The increasingly width of the field of radioactive substances use in medicine demands the managing and the application of ethics principles in a very close relation to radiological protection. There is an unavoidable need to take ethics perspective in the use of ionizing radiations and the radiological protection of the patient to the practice of Nuclear Medicine in Hematology (NMH). This must not be assumed as a process of simple adoption, but as the creative application of his principles. It will be highly useful to continue including in the teaching programs aimed to professionals who use nuclear medicine as a diagnostic or therapeutic tool, a scientific formation based on the ethics principles including the elements of radiological protection. The multidisciplinary group dedicated to NMH has a moral and ethical responsibility to guarantee the appropriate use of radioactive substances in the medical technology and scientific development of this specialty. The following review on the subject wishes to contribute to the promotion of ethical principles in hematology specialists during their daily work. With the application of ethics in the context of NMH, we will also improve the radiological protection of our patients which will contribute to their best care and will increase the quality of our work...

Hemoglobinuria paroxística nocturna: de Strübing al Eculizumab / Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria: from Strübing to Eculizumab

La hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) es un trastorno clonal severo y raro no maligno y adquirido de la célula madre hematopoyética. Es el único trastorno hemolítico adquirido causado por una anomalía de la membrana eritrocitaria como resultado de una mutación somática clonal de un gen, el fosfatidilinositol glucano clase A (PIG-A) situado en el brazo corto del cromosoma X. Se han identificado una serie de proteínas reguladoras del complemento, entre las que se destacan: el factor acelerador de la degradación (CD55) y el factor inhibidor de la lisis reactiva de la membrana (CD 59) deficientes en esta enfermedad. La HPN se clasifica en clásica, asociada a otro trastorno medular y en subclínica. Su diagnóstico se apoya en estudios hematológicos, bioquímicos, pruebas serológicas especiales, estudios eritroferrocinéticos e imagenológicos. La electroforesis de proteínas de membrana de alta resolución y la citometría de flujo multiparamétrica constituyen técnicas de elección para el diagnóstico. El tratamiento de la anemia, de los episodios trombóticos y de las infecciones constituyen los pilares terapéuticos básicos. Dentro de los agentes farmacológicos más utilizados se destacan: los esteroides. los andrógenos, la eritropoyetina recombinante humana y el factor estimulador de colonias granulocíticas. Recientemente, el anticuerpo monoclonal eculizumab ha aumentado la expectativa de vida de estos pacientes con una mejoría de su calidad de vida

Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) is a non malignant and acquired clonal disease of the hematopoietic stem cell. It is a severe and rare disease. It is the only acquired hemolytic disturbance that is caused for an erythrocyte membrane anomaly. It is a result of a somatic clonal mutation of one gene that is located in the short arm of X chromosome called phosphatidyl inositol glycan class A (PIG-A). Regulated complement proteins are identified: the decay accelerated factor (CD55) and the membrane inhibitor or reactive lysis (CD 59); the abnormal blood cells of PNH have deficiency of these two proteins. PNH is classified in: classic PNH, PNH associated with another bone marrow disturbance and PNH sub clinic. Diagnosis is obtained by hematological, biochemical, kinetics and imagenologics studies and serologic special tests. High resolution membrane protein electrophoresis and flow cytometry are the elective tests. Treatments for anemia, thrombotic episodes and infections are important in the management of these patients. Steroids, androgens, human recombinant erythropoietin and granulocytic colony stimulating factor (CSF-G) are the more used pharmacology agents. Recently, the monoclonal antibody eculizumab has increased the life expectation in these patients with a better quality of life